Recherche clinique : la France doit transformer l’essai

Sans essais cliniques, un nouveau médicament peut ne pas parvenir aux patients qui en ont besoin. Phase essentielle dans le processus de développement d’un médicament, les essais cliniques permettent de confirmer l’efficacité d’une solution thérapeutique et la sécurité de son utilisation avant une éventuelle autorisation de mise sur le marché validée par les autorités compétentes. La recherche clinique est donc cruciale dans la mise au point de médicaments. A l’heure où l’environnement réglementaire français et européen évolue, où en est la France ? Décryptage, via la 8ème enquête du Leem sur l’« Attractivité de la France pour la recherche clinique à l’international* ? »

En quoi consistent les essais cliniques ?
Les essais cliniques sont la phase « pivot » du développement d’un médicament. Ils sont particulièrement encadrés et régis par des règlements français et internationaux prévoyant des procédures d’évaluation, de surveillance et d’autorisations administratives, afin de maintenir un haut niveau de sécurité pour les patients. Après la phase de recherche en laboratoire (phase pré-clinique), qui permet d’établir la preuve de concept et d’évaluer l’activité et la toxicité d’un produit, des études cliniques, c’est-à-dire réalisées chez l’homme, sont effectuées pour évaluer et préciser la sécurité d’emploi ainsi que le devenir du produit dans l’organisme (phase I), confirmer l’efficacité thérapeutique de la molécule sur une maladie donnée (phases II et III) puis suivre le médicament après sa commercialisation (phase IV). Les résultats des trois premières phases d’essais cliniques conditionnent la mise sur le marché du nouveau médicament.
Source : Leem – Conférence de presse « Attractivité de la France pour la recherche clinique internationale » – 28 février 2017

La France, un grand acteur de la recherche clinique mondiale

Grâce à la richesse de son écosystème en matière de recherche et à l’implication des acteurs publics et privés, la France concentre 10 % des études internationales. Depuis 2014, la position de la France a ainsi été améliorée sur l’ensemble des indicateurs de performance, toutes aires thérapeutiques et toutes phases confondues.

En France :

  • 45 % des études sont réalisées en onco-hématologie
  • 13 % des études sont menées en infectiologie et 5 % dans les maladies rares ; des pourcentages significatifs qui consolident la position de la France dans ces aires thérapeutiques

 

Des pourcentages significatifs qui consolident la position de la France dans ces aires thérapeutiques

  • Les aires thérapeutiques cardio-vasculaire/métabolisme/diabète et immuno-inflammation se stabilisent en 2016, représentant respectivement 12 % et 7 % des études (versus 9 % et 8 % en 2014)
  • En revanche, les études en neurologie/psychiatrie éprouvent beaucoup plus de difficultés à recruter des patients et ne représentent que 2 % des études de phase I contre 11 % en 2014

Alors que « la France dispose de tous les atouts pour mener une recherche clinique de qualité », selon le Leem, on constate depuis 2014 une baisse des études de phase précoce, qui représentent 17 % des études cliniques (versus 20 % en 2014). 90 % de ces études précoces sont réalisées en oncologie. L’inversement de cette tendance dans un contexte hautement concurrentiel pourrait faire rayonner notre pays à l’international.

Deuxième constat, les délais de mise en place des essais restent encore trop longs, en dépit de l’adoption de la convention unique conçue pour simplifier le processus et raccourcir les délais des essais cliniques industriels. L’étude du Leem montre que ce délai « n’est pas respecté pour près de la moitié des essais cliniques proposés à la France ». En 2016, le délai médian d’une validation de l’ANSM est passé de 55 à 57 jours et l’approbation des essais par les Comités de Protection des Personnes (CPP) est restée à 62 jours en moyenne… comme en 2014.

Les comités de protection des personnes

Ils sont chargés de formuler des avis sur les projets de recherche biomédicale portant sur les médicaments et les dispositifs médicaux. Les missions des CPP : « Le comité rend son avis sur les conditions de validité de la recherche, notamment au regard de :

  • La protection des personnes, notamment la protection des participants ;
  • L’adéquation, l’exhaustivité et l’intelligibilité des informations écrites à fournir ainsi que la procédure à suivre pour obtenir le consentement éclairé
  • La nécessité éventuelle d’un délai de réflexion ;
  • La nécessité éventuelle de prévoir, dans le protocole, une interdiction de participer simultanément à une autre recherche ou une période d’exclusion ;
  • La pertinence de la recherche, le caractère satisfaisant de l’évaluation des bénéfices et des risques attendus et le bien-fondé des conclusions ;
  • L’adéquation entre les objectifs poursuivis et les moyens mis en œuvre ;
  • La qualification du ou des investigateurs ;
  • Les montants et les modalités d’indemnisation des participants ;
  • Les modalités de recrutement des participants. »

 

Leur avis est décisionnel.

 

Pour en savoir plus sur le rôle et la mission des CPP, lire l’article L1123-7 du code de la santé publique.

Autre constat révélé par l’étude, la forte concurrence des pays de l’Europe de l’Est. Les chiffres sont parlants : lorsque le nombre moyen de patients par étude en France est de 34 en 2016, il est de 49 pour l’Europe de l’Est. Même constat sur la proportion de patients recrutés en Europe de l’Est rapportée au nombre total de patients recrutés dans les essais impliquant la France : 21 % en 2016 contre 22 % en 2014. Cette stabilité confirme l’importance de l’Europe de l’Est dans la compétition pour les études cliniques.

La france dans les essais cliniques

Source : Leem – Conférence de presse « Attractivité de la France pour la recherche clinique internationale » – 28 février 2017

Se mobiliser pour renforcer la place de la France dans la recherche de demain

L’attractivité de la France en matière de recherche clinique doit devenir un enjeu prioritaire pour le pays. Pour les patients, car l’accès rapide à l’innovation, y compris à des stades précoces de développement est crucial. Mais aussi pour la vitalité de notre économie, car les pays à fort potentiel de recherche clinique auront un atout indéniable pour constituer les grands pôles industriels de demain.

Patrick Errard, président du Leem

Afin de faire rayonner l’Hexagone dans la recherche clinique mondiale, le Leem s’est employé à faire 5 propositions :

  • Réduire les délais de mise en place des essais cliniques : donner les moyens humains, techniques et financiers de leur mission à l’ANSM et aux CPP afin de leur permettre de répondre aux évolutions réglementaires
  • Faciliter la diversification de la recherche clinique : structurer la recherche en médecine de ville et dans les réseaux ville/hôpital, favoriser la recherche post-AMM par la mise en place de dispositifs incitatifs auprès de professionnels de santé médicaux et paramédicaux, développer la structuration de filières de recherche clinique au-delà de l’onco-hématologie
  • Renforcer la formation des professionnels de santé en recherche clinique : adapter la formation initiale et continue
  • Impliquer et mobiliser davantage les patients : concevoir une plateforme d’information pour expliquer la recherche clinique et les possibilités pour les patients d’y participer
  • Accroître la visibilité de l’organisation de la recherche clinique de la France à l’international : cartographier l’offre de centres investigateurs, les instances de pilotage, les essais en cours

>> Retrouver l’intégralité de l’étude

Sanofi lance aux Etats-Unis des essais cliniques « numériques » pour améliorer le recrutement des patients et en accélérer la conduit

Les essais cliniques « numériques »

En nous associant à Science 37, une entreprise californienne de technologies et de services de recherche clinique, nous avons la volonté de décentraliser et dématérialiser, grâce au numérique, la conduite de nos essais cliniques.
En prenant appui sur la technologie mobile et les capacités de la télémédecine, cette nouvelle méthode permettra de conduire des essais cliniques en réduisant les freins les plus fréquents à la participation des patients tels que l’emplacement géographique. Le recours à des technologies numériques pour rationaliser l’identification des participants, leur recrutement et le maintien de leur participation dans l’étude devrait permettre de réduire d’au moins 30 % la durée des essais cliniques types, selon Science 37.

>> En savoir plus sur les essais cliniques « numériques »

*Comme tous les deux ans depuis 2002, le Leem (Les Entreprises du Médicament) mène une enquête auprès de ses adhérents sur l’attractivité de la France en matière d’essais cliniques. Dans sa 8ème enquête « Attractivité de la France pour la recherche clinique à l’internationale » partagée le 28 février dernier, le Leem dresse un état des lieux de la recherche menée par l’industrie pharmaceutique en France entre le 1er janvier 2014 et le 31 décembre 2015.

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